Az orvosok most először próbálták meggyógyítani a vakságot a páciens genomjának feltörésével a CRISPR technológia segítségével.
Az Associated Press jelentése szerint az Oregoni Egészségügyi és Tudományos Intézet egy csapata három csepp folyadékot fecskendezett be, amelyek a CRISPR DNS-fragmenseket juttatták közvetlenül a beteg szemgolyójába, abban a reményben, hogy ez megfordítja egy ritka genetikai állapotot, az úgynevezett Leber veleszületett amaurosisát, amely vakságot okoz gyermekkorban.
“Lehetséges, hogy a vakon született emberek láthassanak” – mondta Charles Albright, az Editas Medicine kutatója.
Az Editas az egyik biotechnológiai vállalat, amely kifejlesztette a gyógymódot. “Úgy gondoljuk, hogy ez egy teljesen új gyógyszerkészletet nyithat meg, amely segít megváltoztatni a DNS-t.”
Bár egyes genetikai állapotok kezelhetők hagyományos génterápiával, amely a teljes mutált gént helyettesíti, nem pedig módosítja, a Leber veleszületett amaurosisában szenvedő betegeknek nincs szerencséjük. A betegséghez kapcsolódó gén túl nagy ahhoz, hogy pótolja, ezért az orvosok a CRISPR-hez fordultak a mutáció kijavításához.
“Miután egy sejtet szerkesztettek, állandóvá válik, és ez a sejt remélhetőleg a beteg életében megmarad” – mondta Eric Pearce, a Massachusettsi Egyetem orvosa, aki a projekten dolgozott.
Körülbelül egy hónapba telik az orvosoknak, hogy kiderítsék, működött-e ez a kezelés. Ha ez megtörténik, a csapat további 18 beteg genomjának szerkesztését tervezi.
Források: Fotó: (Victor Freitas / Unsplash)
